Schwere systemische Mykosen sind eine lebensgefährliche Erkrankung, von welcher in der Regel Patienten mit eingeschränkter Immunkompetenz (HIV, Diabetes, Transplantationspatienten und onkologische Patienten) betroffen sind. Hierbei handelt es sich um sogenannte opportunistische Pilzinfektionen, gegen welche immunkompetente Menschen resistent sind. Verursacht werden diese Infektionen zum Großteil durch Pilze der Gattung Candida (Hefen) oder Aspergillus (Schimmelpilz), aber auch andere Pilze wie Cryptokokkus neoformans, welcher die gefürchtete Cryptokokken-Meningitis auslöst, können als Erreger schwerer Systemmykosen dienen. Eher selten sind in diesem Zusammenhang primäre Pilzinfektionen, wie die Blastomykose oder Kokzidioidomykose. Die hier verursachenden Pilze sind per se humanpathogen und führen daher bei Kontakt auch bei Immunkompetenten zur Infektion. Allen Erregern gemeinsam ist der Infektionsort. Ihnen dient der Respirationstrakt, hier vorrangig die Lunge, als Eintrittspforte. Die Infektion kann dann von hier aus nach Manifestation entweder hämatogen oder lymphogen weitere Organe befallen.

Bei schweren systemischen Mykosen muss die Applikation i.v. erfolgen, da Amphotericin B nur in geringem Umfang aus dem Gastrointestinaltrakt resorbiert wird.

Für Patienten, die konventionelles Amphotericin B nicht vertragen oder bei denen Nierenschäden bestehen, sollte liposomales Amphotericin B eingesetzt werden. Die geringere Nephrotoxizität beruht vermutlich darauf, dass die Liposomen zu groß sind, um glomerulär filtriert zu werden. Damit kommt es zu keiner renalen Ausscheidung und somit auch zu keiner Wechselwirkung des Arzneistoffes mit den Zellen des distalen Tubulus.